Genterapi kan kurere hiv

To personer har så langt blitt kurert for hiv etter å ha mottatt beinmargstransplantasjoner, men behandlingen er risikofylt, svært dyr og kan ikke skje uten den rette donoren. Kan genterapi bli så effektivt at det likevel kan bli en standardkur?

scheduleOppdatert: 20.07.2021

createForfatter: Caroline Pisani

labelEmner:

Berlin-pasienten Timothy Ray Brown fikk i 2007 en beinmargstransplantasjon for å behandle leukemi, der det viste seg at donoren hadde et gen som er motstandsdyktig mot hiv. Overføringen ble kombinert med annen kreftbehandling. Resultatet var at både leukemien og hiv ble varig undertrykt i kroppen til Brown. Brown døde av leukemi i 2020. Å kurere hiv gjennom denne typen transplantasjon har ikke kunne blitt replisert før i 2019, da Adam Castillejo, også kalt London-pasienten, ble erklært kurert etter å ha mottatt en beinmargstransplantasjon i 2017. Også Castillejo ble behandlet for kreft og transplantasjonen var ment å skulle erstatte Castillejos eget immunforsvar med donorens.  

Det viser seg at en beinmargstransplantasjon alene ikke er nok til å permanent undertrykke hiv i kroppen, den må kombineres med annen behandling av immunforsvaret. Prosessen er i seg selv svært risikofylt for pasienten, den er svært kostbar og krever spesialisert utstyr og spesialiserte fagfolk. For at behandlingen skal ha noen som helst virkning må donoren ha det svært sjeldne genet som er naturlig motstandsdyktig mot hiv. Dette er med andre ord ikke et tilgjengelig alternativ for den jevne personen som lever med hiv. Likevel setter forskere sin lit til genterapi som veien til både en kur og en vaksine som skal gi varig beskyttelse mot hiv. 

Med ny teknologi skyter arbeidet fart 

Utviklingen av metoden CRISPR for ti år siden revolusjonerte arbeidet med å påvirke genene våre. CRISPR er en metode for å klippe i DNAet vårt på de områdene vi ønsker det, slik man ta ut enkeltgener. En av utfordringene med å kurere hiv er at viruset lagrer sitt eget arvemateriale i DNAet i cellene våre, så en kur må enten permanent undertrykke at hivviruset får reproduseres i cellene våre og/eller fjerne viruset helt ved å klippe arvematerialet til ut fra vårt eget beskriver Dr. Hans-Pieter Kiem fra Fred Hutchinson Cancer Research Centre.  

I arbeidet med en kur for hiv og andre kroniske sykdommer gjennomføres en lang rekke forskningsprosjekter på ulike cellenivåer i kroppen. Enkelte forsøk manipulerer genmaterialet i stamcellene våre for så å spesialisere stamcellene til å uttrykke celler som angriper og dreper hivvirus i kroppen i ulike typer vev. Andre forsøker å påvirke allerede spesialiserte immunceller til å uttrykke de samme egenskapene som de som er særlig gode til å identifisere og drepe hivvirus i kroppen. Andre forskere jobber med lignende typer mekanismer som skal forebygge en hivinfeksjon hos spedbarn da en stor andel av nye hivtilfeller hos barn forkommer gjennom amming. Tradisjonelt gjennomføres disse forsøkene in vitro, det vil si at målcellene tas ut av kroppen, manipuleres i et laboratorium før de tilbakeføres i kroppen. Dette er en ressurskrevende prosess som i dag kun er mulig å gjennomføre et fåtall steder i verden.  

Parallelt med å identifisere genterapier som kan kurere hiv arbeides det med å finne genterapier som kan fungere som leveransemekanismer slik at den behandlende terapien for eksempel kan injiseres rett i kroppen og virke kun der det er ønskelig. Når behandlingen foregår direkte i en levende kropp benevnes den som in vivo. Blant disse in vivo forsøkene finnes det blant annet forsøk med nanopartikler som skal gå inn i cellene våre og klippe ut ønskede deler av DNAet vårt.  

Hvor står vi? 

Selv om de teknologiske verktøyene utvikler seg i rakettfart, er alle disse forsøkene på et tidlig stadium av utviklingen av en kur. Enkelte metoder er på et så tidlig stadium at de jobber med de som kalles proof of concept, det vil si at metoden er så uutforsket at forskerne jobber med å bevise at den lar seg gjennomføre. Andre studier viser lovende resultater i studier av aper. Lovende resultater betyr i dette tilfellet at det man ser en økning av de ønskete kvalitetene i målcellene over tid.  

Kiem beskriver de overordnede målene som forskere jevnt over jobber mot, en kur skal bestå av en injeksjon som gir varig effekt, den skal fungere in vivo og dermed kunne administreres hvor som helst og dermed være like tilgjengelig i lav- og middelinntekstland som i høyinntekstland. Man skal være sikker på at den er trygg, og kun virker der det er ønskelig i kroppen.  

Arbeidet med en hiv-kur har pågått i 20 år, hvor lenge må vi vente på realistiske studier med mennesker? Det vi har erfart etter et år med covid-19 er at med tilstrekkelige midler og internasjonalt samarbeid kan forskning raskt gi gode resultater. Uavhengig av tilførselen av nye midler driver kunnskapsdeling arbeidet fremover.  

Les også

schedule13.10.2021

→ Ingen utvikling for hiv-feltet i statsbudsjettet

Den sittende regjeringen har ikke fulgt opp innspillene fra HivNorge og viderefører tilskudd og satsning på hiv-feltet på samme nivå som tidligere år.

schedule06.10.2021

→ Hvem bør få Plussprisen i år?

Plussprisen deles ut hvert år i forbindelse med verdens aidsdag, 1. desember. I fjor gikk den til styreleder Leif-Ove Hansen. Du kan være med å bestemme hvem som skal få den i år.